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La ciencia médica transita un momento de inflexión. Hay laboratorios que han sido muy exitosos en la producción de medicamentos y que ahora han sumado un nuevo rumbo, enrolados en la demanda de erradicar enfermedades incurables como el Parkinson, el cáncer o la ceguera. ¿Cómo? Sin medicamentos.
Se trata de la terapia celular, que consiste en reprogramar células adultas, “borrarles la memoria” y volverlas a especializar para una función diferente. Es decir, para destinarlas a un tejido del cuerpo que necesita ser reparado. Son, por ahora, tratamientos y promesas de tratamientos muy costosos que generan ilusión y vuelven a traer el tema del acceso al centro de la escena.
Clarín viajó hasta Boston, en Estados Unidos, para conocer los secretos de BlueRock Therapeutics, una de las fábricas de células más avanzadas del mundo. Fue comprada en su totalidad, en 2019, por el farmacéutica Bayer (que la había fundado en 2016 en asociación con Versant Ventures). El objetivo es ambicioso: ser la compañía de terapia celular más grande del planeta.
Seth Ettenberg es el presidente y director ejecutivo de BlueRock. En una rueda de prensa con medios de Latinoamérica se refirió al estado de los proyectos en los que trabajan, abocados a cuatro tipos de desórdenes: el Parkinson, el daño cardíaco, el cáncer y la oftalmología.
“Podemos construir cualquier célula y cualquier gen”, afirmó Ettenberg en un edificio de Cambridge, muy cerca de la Universidad de Harvard y del Instituto Tecnológico de Massachussets (MIT). Allí está el laboratorio en el que los investigadores tratan de buscar la mejor fórmula para desarrollar cada tipo de célula. “Cada uno de estos tipos de células es una hermosa obra maestra en sí misma al intentar crearla”, se entusiasmó el líder del proyecto.
Luego advirtió que prefiere no hablar de “cura”, sino de regeneración de tejidos, Aunque para el imaginario la cura probablemente sería el feliz resultado de una regeneración exitosa. Con cautela semántica y científica, el biólogo parece tratar de surfear los debates éticos y las expectativas desmedidas.
Cómo conseguir células
¿Cómo consiguen en BlueRock las células con las que luego trabajan? “Trabajamos con las llamadas células madre pluripotentes inducidas, lo que significa que a partir de un donante sano tomamos una muestra de sangre y luego reprogramamos esa célula”, explicó Ettenberg. Ese procedimiento le valió el premio Nobel en 2012 al investigador japonés Shinya Yamanaka.
A partir de esa posibilidad, lo que hace BlueRock es utilizar un bioproceso patentado y técnicas de fabricación para crear bancos de células maestras estables, capaces de una expansión y diferenciación virtualmente ilimitadas en cualquier tipo de célula.
“Podemos fabricar exactamente el mismo lote de células una y otra vez”, confirmó Ettenberg. Pero para que eso ocurra primero tiene que existir el primer paso, el de la creación. Esto es, obtener una célula especializada a partir de algo que sólo es una “hoja en blanco”.
Clarín pudo presenciar el resultado de ese “milagro” científico, con el caso de células genéricas transformadas en cardíacas. Fueron exhibidas durante la visita al laboratorio en una pantalla a través de un microscopio. Se podía apreciar el latido de la célula propio de su especificidad, para sorpresa de los presentes.
En el caso del corazón, se trata de un estudio preclínico que busca avanzar hacia una primera fase clínica, aunque aún no hay fecha cierta para ello. Lo mismo ocurre con las células inmunológicas y las pensadas para reemplazar células del ojo dañadas producto de la degeneración macular o la enfermedad hereditaria de la retina.
Lo que más avanzado está es el ensayo contra el Parkinson, cuyos primeros resultados generan ilusión. El optimismo que se respira en BlueRock parece indicar que la fase 1 ha sido alentadora, aunque la pequeña dimensión de la muestra -sólo 12 pacientes- lleva a Ettenberg y a sus colaboradores a ser muy cuidadosos. Los datos se conocerán durante el segundo semestre de 2023.
“Hace 60 años que no hay novedades contra el Parkinson”, resumió Ettenberg, con la confianza de quien parece estar en condiciones de anunciar “la novedad”. Las drogas utilizadas hoy -explicó- tienen un rendimiento decreciente para combatir este trastorno del sistema nervioso central que afecta el movimiento y suele ocasionar temblores. “Estoy excitado con los resultados, pero tenemos que ser responsables”, dijo con el freno de mano. Luego vendrá la fase 2.
Son varios los laboratorios que avanzan en proyectos de terapia celular, pero en BlueRock creen que cuentan con un arma poderosa para destacarse sobre el resto: la posibilidad de producir las células conseguidas en una gran escala, para que en términos de mercado y necesidad funcionen como cualquier otro medicamento.
“Por elegante y hermoso que sea, técnicamente es muy audaz intentar esto. Nadie lo ha hecho antes y solo puedes imaginar cómo es entregar las células al lugar correcto, hacer que se injerten en el cuerpo, se integren y se conviertan en parte de esa red neuronal”, señaló Ettenberg.
El problema del acceso
Una cosa son los desarrollos en salud de avanzada y otra, las posibilidades de acceso para que esos avances lleguen efectivamente a los pacientes. ¿Cómo conseguir que estas nuevas formas de enfrentar enfermedades, nunca antes imaginadas, no se empantanen en el regodeo científico o queden sólo al alcance de unos pocos?
Adib Jacob, presidente de la División Farmacéutica de Bayer para Brasil y Latinoamérica, lo ve de esta manera: “Si llegamos a una cura de Parkinson vamos a disminuir mucho el costo del sistema, las consultas médicas, la internación de gente joven que tiene que dejar de trabajar. Esa persona va a ser devuelta a la sociedad. Por eso, el nuevo paradigma impone tener una mirada que sea más de costo de tratamiento y no de costo de terapia”.
¿Cuál es la diferencia? Jacob explicó que “hay que sensibilizar a los pagadores sobre el costo del sistema de una terapia celular o génica. Cura, una vez. Segundo, tiene que haber financiamiento. Por ejemplo, pagando por meses o por años. Y tercero, modelos de risk sharing. Esto significa que si el producto no funciona, no hay que pagar”. Un modelo que ya aplica en algunos países.
Una buena noticia para Argentina es que es el primer país de Latinoamérica que creó un marco regulatorio específico para este tipo de terapias nuevas. Eso redundaría en que el país pueda estar mejor preparado para avanzar en la eventual adopción de estos avances cuando se encuentren disponibles.
Boston. Enviado especial
PS